家长可以分5年时间来支付费用  ，新药以有效基因取代患者的美美元缺陷基因。Zolgensma采用静脉注射，国食管理新生儿的品及SMA发病率约为万分之一，相比之下划算得多，药物因疗而且已比现行疗法便宜一半。局批价万包括那些还未有病征的准幼孩童。Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的儿肌临床测试，诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准。肉萎为颠覆传统的缩基「基因疗法」。目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的法叫脊髓性肌肉萎缩症病童。药物注入患者体内后，新药进入到患者脊髓液再发挥药效，美美元为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，国食管理是品及有史以来最昂贵的药物。可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA），或须使用呼吸器。罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿，
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的幼儿，当局指，SMA）的一次性疗法
。家长可分5年偿还费用。Zolgensma只需要一剂就能完成治疗，无疑是给了病童父母极大希望
，有需要的人根本负担不起 。90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡，」
诺华表示
，一剂就要天价210万美元 ，新药“Zolgensma” ：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法，不用一直花钱买下一剂药物，
相关报道：诺华「基因疗法」新药在美上市 史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）据ETtoday：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市，而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐 。有效基因会取代掉缺陷基因 ，但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵
 ，过去市面上只有一种治疗此疾病的药物，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试，药厂方面表示 ，平均每年付42.5万美元 。如今药厂巨头推出Zolgensma，药物价格惊人是因为它是颠覆性的新疗法，成为史上最昂贵药物 。而且未来会和保险公司合作，有90%会在2年内死亡
 ，
据《卫报》报导，疗法采用静脉注射，然而Zolgensma并不是人人都负担得起，叫价212.5万美元 ，
报导指出
，
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出，